Бахмутському малюку з генетичною хворобою безкоштовно зробили рятівний укол за 2,3 млн дол (ФОТО, ВІДЕО)
Півторарічному бахмутянину Єлисею Зеленському з вродженою рідкісною хворобою СМА1 ввели найдорожчий у світі препарат. Він має назавжди позбавити дитину генетичної вади. За самі ліки батькам платити не довелося.
Про це повідомляє мати хлопчика Карина Зеленська. Внутрішньовенну ін’єкцію дитині зробили у Харкові.
“06.04.2021 — ще один знаменний день в нашому житті! Сьогодні наш хлопчик, наш боєць, наш герой отримав свій укольчик Zolgensma, найдорожчий укол у світі за 2,3 мільйона доларів! Емоції щастя, радості та тривоги переповнюють нас (мене досі трусить, і навіть не віриться)!”, — повідомляє мати хлопчика.
Єлисею Зеленському вводять препарат Zolgensma за 2,3 млн дол
Вона пояснює: в організмі її сина бракує гена SMN1. Його функціональну копію ввели Єлисею Зеленському внутрішньовенно за допомогою інфузомату. Відтепер ця копія гена буде сама продукувати білок для мононейронів. Після цієї крапельниці можлива побічна реакція, як від будь-якого медичного препарату. Відомо, що нещодавно родина поїхала з Польщі та повернулась в Україну. Наразі Зеленські перебувають у Харкові, там і робили ін’єкцію Zolgensma.
Карина Зеленська зазначає: з введенням препарату боротьба із хворобою не закінчується, адже попереду — довгий курс відновлення та реабілітації.
Передісторія
На початку минулого року у кількамісячного первістка родини бахмутських поліцейських, Єлисея Зеленського, лікарі виявили рідкісне генетичне захворювання: спинальну м’язову атрофію 1-го типу.
На початку лютого сім’я вирішила тимчасово переїхати до Польщі, де малюку вводили підтримуючі ін’єкції у спинний мозок “Спінрази” кожні 4 місяці. Тато Єлисея влаштувався на будівництво, а мама Каріна цілодобово піклувалася про сина та за допомогою волонтерів почала кампанію зі збору коштів на препарат Zolgensma. За пів року активного фандрейзингу родина зібрала за допомогою благодійників майже півмільйона доларів, або ⅕ вартості Zolgensma.
Наразі це найдорожчий медикамент у світі, і його можна придбати лише в США. За даними речника компанії “Novartis”, яка продає препарат, 1 доза Zolgensma становить половину вартості 10-річного курсу лікування “Спінразою” (вона в перший рік лікування коштує 750 тисяч доларів та по 350 тисяч доларів кожний наступний рік). В грудні 2019 року компанія “Novartis” заявила про безкоштовний розподіл 100 доз цього препарату через лотерею, але отримала критику від організацій пацієнтів зі СМА
В середині грудня стало відомо: компанія-виробник вирішила надати дозу цього препарату Єлисею Зеленському безкоштовно. Для цього фармгіганту довелося створити окремий юридичний відділ. Тоді було незрозуміло в якій клініці якої країни робитимуть цей укол, які правила ввезення цього препарату в ту країну, чи доведеться сплачувати мито за ввіз та інші технічні питання. Але родині вдалося все організувати за 3 місяці.
Як саме вводили ін’єкцію Zolgensma
Карина розповідає: за цей квартал вони працювали кожного дня, аби виконати всі вимоги.
- 17 березня у Харкові вони здали аналіз на антитіла до AAV9.
“Це вірусний вектор, необхідний для введення препарату”, — пояснює Карина Зеленська.
- 2 квітня Єлисея планово госпіталізували. Перед цим родина тестувалася на COVID-19.
- 3 квітня у відділенні реанімації Єлисею поставили підключичний катетер (для крапельного введення Zolgensma, — ред.)
“Процедура тривала 40 хвилин, робили під місцевим знеболюванням, Єлисейка дуже плакав, а я вся змучилася під дверима та плакала від того, що не розуміла що з ним, як його санують, як він дихає та чи витримає він це все?! Але Єлисей — мій герой та сильний хлопчик!”, — пише мама.
- 5 квітня здали аналіз крові, провели CHOP INTEND
“Це шкала, за якою оцінюють здібності дитини. В Польщі нам ставили 19, зараз ми набрали 26”, — повідомляє мати хлопчика.
- 6 квітня близько опівдня цей препарат привезли. Оскільки його транспортують при температурі мінус 60 градусів за Цельсієм, його мали розморозити впродовж 4 годин. Після того через інфузомат його впродовж години ввели Єлисею у відділенні реанімації. Дитина перенесла крапельницю добре і після цього відправилася з мамою у палату відпочивати.
- Впродовж кількох днів батьки спостерігатимуть чи не буде побічних ефектів.
“Процес відновлення не швидкий, аналізи крові та гормони нам треба буде приймати довго. Ми дуже віримо та знаємо, що у нас все наладиться. Легкої нам реабілітації та великих перемог!”, — завершує мама хлопчика.
Читайте також:
297Цей матеріал опубліковано за підтримки Європейського фонду за демократію (EED). Його зміст не обов’язково відображає офіційну позицію EED. Інформація чи погляди, висловлені у цьому матеріалі, є виключною відповідальністю його авторів.
